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我国科学家研发出更加精准的基因编辑工具

2019-06-12 15:39来源:环球网

有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器,杨辉团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测。...

  有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器,杨辉团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测。这次检测将DNA编辑工具脱靶的检测范围首次扩展到了RNA水平。

  他们最新发现,BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量RNA脱靶的“漏洞”。因此,现有“剪刀”不仅存在剪切“失误”风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

  杨辉团队此项研究就已引起了广泛关注,业界称其“踩下了基因编辑技术的安全刹车”。

  单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,成为罕见病基因治疗的热门工具之一,已有的研究对于基因编辑工具的脱靶检测都瞄准在DNA水平。

  “理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。

  为解决这个难题,该团队研发出了一种“安全剪刀”——ABE(F148A),结果对比表明,ABE(F148A)突变体能够缩小编辑窗口,实现更加精准的DNA编辑,因此能够更加精准地剪切基因,不会脱靶“误伤”核糖核酸,致癌风险大大降低。ABE(F148A)有望在未来成为一种更加安全、更加精准的基因编辑工具,为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要的基础。

  此外国务院今年将加快“基因编辑”有关立法工作。日前,国务院总理李克强签署国务院令,公布《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》自2019年7月1日起施行。

  《条例》的出台,在中科院院士、复旦大学副校长金力看来,“必将促进我国人类遗传资源的合理开发利用,为我国以及全球的生物医学发展作出贡献”。

  相关公司方面,据与牛共舞大数据系统显示:

  东富龙:公司是药机和冻干行业龙头,公司持股34%的独角兽企业“伯豪生物”拥有基因编辑的技术,拥有微阵列芯片技术服务、二代测序技术服务和生物标志物技术服务三类业务。

  澳洋健康:参股公司吉凯基因是国内最大的疾病关键基因研究服务综合供应,拥有全基因组CRISPR/Cas9 sgRNA文库构建技术平台。

作者:互联网 访问:202
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我国科学家研发出更加精准的基因编辑工具

  有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器,杨辉团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测。这次检测将DNA编辑工具脱靶的检测范围首次扩展到了RNA水平。

  他们最新发现,BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量RNA脱靶的“漏洞”。因此,现有“剪刀”不仅存在剪切“失误”风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

  杨辉团队此项研究就已引起了广泛关注,业界称其“踩下了基因编辑技术的安全刹车”。

  单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,成为罕见病基因治疗的热门工具之一,已有的研究对于基因编辑工具的脱靶检测都瞄准在DNA水平。

  “理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。

  为解决这个难题,该团队研发出了一种“安全剪刀”——ABE(F148A),结果对比表明,ABE(F148A)突变体能够缩小编辑窗口,实现更加精准的DNA编辑,因此能够更加精准地剪切基因,不会脱靶“误伤”核糖核酸,致癌风险大大降低。ABE(F148A)有望在未来成为一种更加安全、更加精准的基因编辑工具,为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要的基础。

  此外国务院今年将加快“基因编辑”有关立法工作。日前,国务院总理李克强签署国务院令,公布《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》自2019年7月1日起施行。

  《条例》的出台,在中科院院士、复旦大学副校长金力看来,“必将促进我国人类遗传资源的合理开发利用,为我国以及全球的生物医学发展作出贡献”。

  相关公司方面,据与牛共舞大数据系统显示:

  东富龙:公司是药机和冻干行业龙头,公司持股34%的独角兽企业“伯豪生物”拥有基因编辑的技术,拥有微阵列芯片技术服务、二代测序技术服务和生物标志物技术服务三类业务。

  澳洋健康:参股公司吉凯基因是国内最大的疾病关键基因研究服务综合供应,拥有全基因组CRISPR/Cas9 sgRNA文库构建技术平台。

(作者:互联网)